Aissam Dam peut désormais entendre tous les bruits du quotidien, et ce « pour la première fois de sa vie ». Après une thérapie génique inédite, le garçon qui est né “sourd profond” a retrouvé l'audition. Une première pour hôpital de Philadelphie, aux États-Unis qui a réalisé ce miracle. Cette réussite représente un espoir pour les patients du monde entier souffrant d’une perte d’audition causée par des mutations génétiques, a affirmé dans un communiqué l’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP).
Aissam Dam qui est né avec ce handicap présentait une anomalie très rare, présente sur un seul gène. « La thérapie génique pour la perte auditive est un objectif que nous, médecins et scientifiques de la perte auditive, poursuivons depuis plus de 20 ans. Et nous y sommes enfin arrivés », a déclaré le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique dans la division d’oto-rhino-laryngologie (ORL).
“L’anomalie d’un gène très rare”
« La thérapie génique que nous avons appliquée à notre patient visait à corriger l’anomalie d’un gène très rare, mais ces études pourraient ouvrir la voie à une utilisation future pour plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant » a ajouté le directeur. Il a notamment expliqué que dans un cas comme celui d'Aissam Dam, un gène défectueux empêche la production d’otoferline, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. Les anomalies provoquées sont très rares, et représentent 1 et 8 % des cas de déficience auditive à la naissance.
Une opération délicate
L’opération qui s’est déroulée le 4 octobre 2023 consistait à soulever partiellement son tympan, puis à injecter dans le liquide interne de sa cochlée un virus inoffensif qui avait été modifié pour transporter des copies fonctionnelles du gène de l’otoferline.
Le petit Aissam qui est né au Maroc pourrait toutefois ne jamais parler. La partie du cerveau destiné à la parole se ferme vers l’âge de 5 ans rapporte le New York Times
