C'est une terrible course contre la montre. Des parents du Val d'Oise se battent pour sauver leurs deux enfants, Hugo et Emma, âgés de 3 ans et 10 mois, atteints de la maladie Sanfilippo de type B, une maladie neurodégénérative qui détruit lentement le cerveau.
Sur le site helloasso, ils ont créé une cagnotte en ligne pour récolter les 4 millions d'euros nécessaires au financement d'un essai clinique. A ce jour, 119 823 € ont déjà été collectés, mais c'est loin d'être suffisant.
C'est en février dernier que le double diagnostic est tombé. Inquiets du développement de leur aîné, Alicia et Julien Mercier s'alarment. Ce couple d'infirmiers fait alors effectuer une batterie d'examens médicaux à leurs petits. Le verdict est sans appel : Hugo et sa sœur sont tous les deux atteints de la maladie Sanfilippo de type B.
Cette pathologie rare et d'origine génétique, contre laquelle aucun traitement n'existe, aboutit à une perte progressive des acquis physiques et neurologiques, puis à un décès prématuré. L'espérance de vie des personnes malades est très limitée, de dix à quinze ans maximum.
Un essai clinique, consistant à injecter dans le cerveau l’ADN de l’enzyme manquante, pourrait permettre d'enrayer l'évolution de la maladie d'Hugo et Emma. En 2013, un précédent essai clinique avait eu des résultats encourageants. Mais, sans l'aide des internautes, rien ne sera possible.