Drépanocytose, thalassémie, syndrome de Hunter, maladie de Krabbe, leucodystrophie métachromatique… sont des maladies génétiques rares. Elles touchent, en France, entre 400 et 10 000 personnes environ selon le trouble.
Sang de cordon : une thérapie facilement applicable
Le sang de cordonpourrait représenter un traitement universel contre ces pathologies. Pour le Dr Paul Szabolcs, directeur du. Service de greffe moelle osseuse à l’hôpital pédiatrique attaché à l’Université de Pittsburg : « Cette thérapie est plus robuste, facilement applicable et nettement moins coûteuse.»
L’étude a porté sur 44 enfants nés avec l’un de ces troubles génétiques. Ils ont reçu des injections intraveineuses de sang de cordon provenant de bébés nés en bonne santé. Après un court traitement de chimiothérapie et d’immunosupresseurs, les enfants n’ont pas eu de complications graves et, un an après la perfusion de sang de cordon, les médecins constataient un arrêt du déclin neurologique chez eux. Certains ont même pu acquérir de nouvelles compétences.
Un taux de mortalité faible
Ce traitement des troubles génétiques par sang de cordon n’a pas entraîné de maladie chronique grave du greffon contre l’hôte. Quant au taux de mortalité par infection virale suite à la suppression immunitaire, il était beaucoup plus faible que lors d’autres études : seulement 5 %.