La thérapie génique chez l'enfant

Publié par Florence Arnold-Richez  |  Mis à jour le

La thérapie génique chez l'enfant

Les médecins cherchent d’abord à identifier le ou les gènes atteints. Une étape très difficile à franchir car bien des maladies sont occasionnées par de nombreux gènes différents (diabète, hypertension, maladies psychiatriques…).

Deuxième étape : on prépare les pièces de rechange

Pour attaquer le mal à la racine, la solution de la thérapie génique est de remplacer, au cœur des cellules, donc dans l’ADN, un gène malade par sa version normale. Pour préparer ces “pièces de rechange” à “entrer” dans les cellules, ils les “chargent” dans des “ transporteurs ” particuliers ou “vecteurs” : un virus (celui du rhume ou même le VIH par exemple), rendu totalement inoffensif, ou une “boule” de graisse.

Troisième étape : on répare

Les gènes-médicaments sont alors administrés, soit directement dans l’organe à traiter ou dans la circulation sanguine, soit sur des cellules en culture qui seront par la suite réinjectées au malade. La copie saine du gène prend alors le relais de la version malade et permet à l’organisme de retrouver un fonctionnement normal.

La thérapie génique : un parcours semé d’embûches

Ce mode de réparation des cellules est, en fait, très compliqué, à tous les stades. Tout d’abord celui de la localisation du gène malade qui demande des études de longue haleine sur des familles entières ; celui de la maîtrise du vecteur, l’action du virus n’étant que transitoire, ce qui nécessite parfois de réitérer l’opération à de multiples reprises ; celui du choix et de la quantité des gènes ; celui de la réaction de rejet possible, enfin. D’où le peu de résultats concluants obtenus jusqu’à présent par les nombreux essais en cours dans le monde, sur l’animal, mais aussi sur l’homme. Les domaines de recherche sont les affections du système nerveux (maladie de Parkinson ou d’Alzheimer), du cœur, de l’œil, de la peau, dans le traitement du diabète, de cancers, voire de l’obésité.

Des progrès sur la thérapie génique

Suite au succès, en 2000, de l’équipe du Pr Alain Fisher, de l’hôpital Necker, à Paris, dans le traitement de bébés souffrant d'un déficit immunitaire gravissime lié au chromosome X, la technique a progressé doucement. Et cette année, elle a même fait des grands bonds en avant. En effet, en Italie, une équipe de Milan, soutenue par les Téléthons français et italien, s’apprête à demander une Autorisation de mise sur le marché (AMM) pour une thérapie génique qui permet de soigner des enfants affectés d’un déficit immunitaire particulier. En France, Nathalie Cartier Lacave et Patrice Aubourg (hôpital Saint-Vincent de Paul et Inserm) ont présenté les premiers résultats de l’essai qu’ils ont mené avec succès chez deux enfants âgés de 7 ans souffrant d’adrénoleucodystrophie (ALD) liée à l’X.

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