En France, ce sont plus de 4 millions de personnes qui sont touchées par l’une des 7 000 maladies rares et méconnues répertoriées. Malheureusement, ces maladies, que l’on qualifie aussi « d’orphelines », ne suscitent pas forcément un grand intérêt pour la recherche puisqu’elles n’offrent que peu de débouchés commerciaux… En France, une personne sur 2 000 est touchée par une maladie rare. Parmi ces maladies, on peut citer la mucoviscidose, la myopathie de Duchenne, les leucodystrophies, ou encore la maladie des os de verre, et tant d’autres encore… Pour en savoir plus, consultez notre article intitulé “Les maladies rares en question”. Côté traitements, les avancées de la thérapie génique sont prometteuses. Qu’est-ce que la thérapie génique ? Une stratégie thérapeutique consistant à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d’un individu pour traiter une maladie. De quoi reprendre espoir. Vous en apprendrez plus en lisant nos contenus consacrés à ces sujets.
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